光明企业创新药为阿尔茨海默患者带来福音

深圳博芮健制药有限公司实验室。

深圳博芮健制药有限公司创始人叶克强教授。

深圳新闻网2024年8月27日讯（光明新闻记者 李军涛 通讯员 李兆展 文/图）阿尔茨海默病患者的福音来了！

8月26日，记者采访了解到，光明企业深圳博芮健制药有限公司（简称“博芮健制药”）宣布，公司首个全球创新药BrAD-R13在华中科技大学同济医学院附属协和医院顺利完成I期临床试验首例受试者给药。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局（NMPA）先后正式批准BrAD-R13治疗轻、中度阿尔茨海默病的安全性、耐受性、有效性的I期临床研究（IND）。

据了解，BrAD-R13是博芮健制药自主研发的国家1类创新药，其靶点机制为对脑源性神经营养因子BDNF-TrkB信号通路的神经保护和调节，并抑制天冬酰胺内肽酶AEP参与的多种中枢神经系统（CNS）疾病的致病蛋白剪切作用。BrAD-R13已在多种动物模型上验证了靶点机制，相关文献发表在Nature、Cell系列刊物上，且临床前研究表明，BrAD-R13具有良好的安全性，后续将逐步开展针对阿尔茨海默病、帕金森病等多个CNS适应证的开发。

企业研发创新药拟用于阿尔茨海默病治疗

据介绍，博芮健制药是一家以创新研究为基础、以临床需求为导向、以推进人类健康事业为使命的创新药研发企业，公司在上海和深圳分别设有研发管理团队和技术转化中心。公司致力于中枢神经系统（CNS）领域的创新药和诊断方法开发，产品管线包括全新靶点的小分子口服药物和用于临床诊断的放射性药物，适应证包括阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）、肌萎缩侧索硬化（ALS）等多种神经退行性疾病。

公司自主研发的1类创新药BrAD-R13片，已获得美国FDA及中国NMPA的临床试验默示许可，是全球第一款进入临床阶段的小分子TrkB受体激动剂，拟用于轻、中度阿尔茨海默病治疗，目前正在进行一期临床试验；另一款自主研发的帕金森病早期诊断PET示踪[18F]-F0502B，已完成临床前验证并在顶尖刊物Cell上发表数据得到充分认可，有望成为全球第一款针对α-突触核蛋白（α-synuclein）靶点的诊断类核药并作为帕金森病临床诊断的客观金标准，目前正在进行研究者临床。

公司在中枢神经系统领域取得里程碑性进步

我国脑科学领域，尤其是CNS领域创新药行业起步相对较晚，药物研发的疾病机制不明确、高研发成本和长周期、临床试验设计困难、血脑屏障通过率低等痛点持续存在。博芮健公司研发的BrAD-R13药物，通过激活BDNF-TrkB信号通路，提供了新的神经保护和调节机制，为CNS疾病的治疗提供了新的策略。通过创新的药物筛选方法和高效的研发流程，博芮健提高了药物研发效率，缩短了药物从实验室到市场的时间。

采访中，记者获悉，博芮健制药能够在CNS领域取得里程碑性进步的原因可以归结为以下几点：技术壁垒的建立。发现了世界上第一个小分子TrkB激动剂——7,8-DHF（7,8-二羟基黄酮），并围绕该化合物及其前体、筛选方法和适应证等进行全面的专利保护；高质量研发团队的组建。博芮健制药拥有包括药化、药理、临床研究在内的全流程技术管理团队，并有前Emory大学终身教授、现深圳理工大学讲席教授叶克强博士作为首席科学家，确保研发过程的专业性和高效性；VIC模式的高效运用。VIC模式即风险投资（VC）、知识产权（IP）和研发服务外包（CRO）的整合模式。博芮健制药采用这种模式推进新药研发，实现轻资产、高效率的研发流程。这些因素共同推动博芮健制药在CNS疾病治疗领域快速发展，使其能够在药物研发激烈竞争中脱颖而出，为患者带来创新的治疗选择。

争取早日为广大患者带来全新治疗方案

博芮健制药研发总监章志宏博士表示，BrAD-R13的I期临床试验（CTR20233658）是一项单中心、随机、双盲、单次、多次给药及食物影响和物质平衡研究，旨在评估BrAD-R13的安全性、耐受性和药代动力学特征。BrAD-R13顺利完成I期临床试验首例受试者给药，是博芮健制药发展过程中的里程碑事件，后续公司将坚定地推进其临床研究，高效将此First-in-Class项目推进到临床概念验证（Proof-of-Concept）。

“未来，博芮健制药的管理团队将继续秉承‘博施济众、宇内平健’的理念，与华中科技大学同济医学院附属协和医院通力合作，科学高效地推动BrAD-R13临床试验研究，力争为广大阿尔茨海默病患者早日带来全新治疗方案。”深圳理工大学讲席教授、深圳博芮健制药有限公司创始人、董事长兼首席科学家叶克强教授表示，早诊早筛对于神经退行性疾病防治具有重要意义。他透露公司另一款自主研发的帕金森早期诊断PET示踪剂[18F]-F0502B，正在进行研究者临床试验（IIT)，有望成为全球第一款针对α-synuclein靶点的诊断类核药。

叶克强教授满怀信心地说：“在接下来的几年里，博芮健制药将加速推进其在研管线的临床试验和上市流程，届时我们将真正迎来治疗乃至战胜神经退行性疾病的曙光。”